Prevalence plicní hypertenze u dětí není příliš vysoká: asi patnáct případů na milion. Potíže s kontrolou progrese onemocnění pomocí léků však tlačí vědce k hledání nových, účinnějších metod. Situaci komplikuje vysoká úmrtnost pacientů: mluvíme o několika letech po diagnóze, při absenci adekvátní léčby.

Boj s plicní hypertenzí pro klinické zlepšení zdravotního stavu bude nyní jednodušší: v arzenálu lékařů existuje další způsob, jak ovlivnit patologické procesy, které vedou ke vzniku perzistující hypertenze v plicních cévách. Klinické studie prokázaly vysokou účinnost léku působící na genové úrovni. MedAboutMe bude hovořit o blízké budoucnosti ve světě medicíny.

Co způsobuje plicní hypertenzi u dětí?

Co způsobuje plicní hypertenzi u dětí?

Arteriální plicní hypertenze je patologický stav, který se vyvíjí v důsledku stálé progrese restrukturalizace cévního řečiště. Plicní tepny procházejí procesem takzvané remodelace – jejich stěny zesílí, než je obvyklé, a zužuje se průsvit pro průtok krve. K tomu dochází pod vlivem poruch výměny vápníku uvnitř cévní endoteliální stěny. Vzhledem k tomu, že hladina vápníku je klíčovým faktorem při kontrakci a relaxaci (relaxaci) svalových vláken cévní stěny a závisí na ní tedy cévní tonus a krevní tlak, zvolili vědci buněčný vápník jako bod aplikace v léčba plicní arteriální hypertenze.

Existuje mnoho důvodů, které zhoršují zdraví a vedou k rozvoji přetrvávající plicní arteriální hypertenze. V 6 % případů děti trpí rodinnou (dědičnou) formou onemocnění. Kontrolují se také rodiče a blízcí příbuzní, pokud je u dítěte diagnostikována nemoc.

Arteriální postižení může být spojeno s významným postižením kapilár a žil:

  • Plicní kapilární hemangiomatóza
  • Plicní venookluzivní onemocnění

Kromě toho může být plicní arteriální hypertenze spojena s následujícími zdravotními problémy:

  • Infekce HIV
  • Vrozené srdeční vady
  • Užívání toxických látek a drog
  • Portální hypertenze – v důsledku jaterní cirhózy, venookluzivní choroby, trombózy jaterních žil
  • Kolagenózy – nejčastějšími příčinami plicní arteriální hypertenze jsou sklerodermie (zejména CREST syndrom), revmatoidní artritida, systémový lupus erythematodes a také dermatomyozitida.

Jak se léčí plicní arteriální hypertenze?

Jak se léčí plicní arteriální hypertenze?

V současné době existují určité standardy pro poskytování lékařské péče pacientům s diagnostikovaným zvýšením tlaku v plicnici. Pokud léky vyčerpají své možnosti, bude pacientovi nabídnuta operace nebo dokonce transplantace plic – jako kardinální řešení zdravotních problémů. Dříve používaná transplantace srdce-plíce se již nepoužívá, protože je prokázáno, že při transplantaci pouze plic u dospělého nebo dítěte se srdeční parametry spontánně vracejí na původní, normální hodnoty.

Jaké terapeutické metody léčby a léky se používají ke snížení tlaku v plicních tepnách?

  • Oxygenoterapie
  • Diuretika – na silné otoky
  • Vazodilatátory: endotelin, prostacykliny, inhibitory fosfodiesterázy-5 (sildenafil)
  • Antikoagulancia – v některých případech, zejména v případě onemocnění plicních žil
  • Srdeční glykosidy – příležitostně ke zlepšení klinické situace v případě souběžných srdečních vad

Výzkum genové terapie – nové příležitosti pro zdraví pacientů

Výzkum genové terapie – nové příležitosti pro zdraví pacientů

Pracovní skupina výzkumníků, ve které jsou američtí a španělští lékaři, pod přímým dohledem MUDr. Roger George Hajjar, ředitel Výzkumného centra pro kardiovaskulární onemocnění, zveřejnil výsledky své studie.

Genová metoda spočívá v tom, že je pacientovi umožněno dýchat léčivý aerosol, jehož součástí je speciální virus s genovým komplexem. Tento gen zasáhne svůj cíl, sarkoplazmatické retikulum, buněčnou strukturu odpovědnou za regulaci kalciové pumpy. Změny intracelulárního metabolismu vápníku přispívají k regresi patologických procesů vedoucích k plicní hypertenzi, které významně zhoršují zdravotní stav pacientů.

Ve studii byli pacienti a děti rozděleni na ty, kteří inhalovali speciální virový aerosol, a na ty, kteří dostávali placebo (inertní chemickou sloučeninu, která neprospívá ani neškodí) s aerosolem. O dva měsíce později vědci vyhodnotili klinické a instrumentální parametry, které by mohly být použity k posouzení dopadu dodání genetického materiálu. V důsledku toho bylo zjištěno zvýšení hlavních parametrů fungování srdečního svalu a plic, významný pokles změn na buněčné úrovni.

Výsledky studie byly zveřejněny v autoritativním časopise American College of Cardiology – zde mohou rodiče sledovat novinky ze světa zdraví dětí od amerických vědců.

Informace pro rodiče malých pacientů

Informace pro rodiče malých pacientů

Doktor Hajjar, vedoucí výzkumník, tvrdí, že použití genové terapie může zastavit patologické změny v buňkách cévního svalstva. Léčba pomůže obnovit funkci vnitřních orgánů a hlavně zvýšit míru přežití pacientů s diagnostikovanou plicní hypertenzí a také zaznamenat zlepšení jejich zdravotního stavu.

Děti s diagnózou plicní hypertenze, kterým je předepsána standardní terapie s nestabilním klinickým efektem, dostanou naději na prodloužení života pomocí genové terapie. Rodiče dětí s malformacemi kardiovaskulárního systému budou mít již brzy další příležitost ke zmírnění stavu svého dítěte.