Předtím byl lék předem schválen.

Američtí lékaři informovali v JAMA Neurology o změnách ve struktuře mozku u pacientů, kteří užívali aducanumab, lék na Alzheimerovu chorobu. U 35 procent pacientů lékaři na MRI viděli mozkový edém a u 19 procent - ložiska krvácení. FDA tento lék předběžně schválila v červnu, ale požádala farmaceutickou společnost, aby provedla další klinické studie.

V červnu 2021 schválil FDA (Food and Drug Administration) lék proti Alzheimerově chorobě aducanumab, což je protilátka proti beta-amyloidu. Předchozí léky léčily pouze příznaky Alzheimerovy choroby, nikoli její příčinu, amyloidní plaky v mozcích pacientů. Na druhou stranu aducanumab v klinických studiích prokázal, že rozpouští nahromadění beta-amyloidu.

Navzdory tomuto úspěchu společnost Biogen, která lék vyvinula, v březnu 2019 zastavila klinické zkoušky léku s vysvětlením, že lék nezlepšuje duševní schopnosti, i když rozpouští plaky. Pravda, už v září firma změnila úhel pohledu a oznámila, že vzorky byly heterogenní a těžší pacienti spadali do jedné skupiny, což ovlivnilo výsledky klinických studií. Společnost Biogen proto zaslala dokumenty FDA pro registraci léku.

Poté se odborníci dlouho radili, ale nedospěli ke konsenzu (o tom jsme hovořili v textu „Ve světě komplexních rozhodnutí“). Pokud byl FDA nakloněn schválení léku, pak nezávislí odborníci hlasovali proti takovému rozhodnutí. To nezabránilo FDA v konečném schválení nápravy, ale pouze předběžně. Agentura požádala Biogen, aby provedl čtvrtou studii po uvedení na trh a potvrdil, že aducanumab skutečně zlepšuje kognitivní funkce u pacientů.

Nyní příběh pokračuje. Nejprve odborníci EMA (Evropská léková agentura) hlasovali proti registraci léku v Evropě a o pár dní později JAMA Neurology zveřejnila článek s novými daty o třetí fázi klinických studií aducanumabu. V článku Karen Smirnakis a kolegů z Biogenu 425 pacientů (41,3 procenta účastníků) ve skupině s aducanumabem vykazovalo strukturální změny mozku na MRI. U 362 osob (35,2 procenta) byl zjištěn edém mozkové tkáně a u 197 pacientů (19,1 procenta) mikrohemoragie. Více než 70 procent pacientů však nezaznamenalo žádné příznaky. Ve skupině s placebem se u některých pacientů také objevil edém mozku a mikrokrvácení, ale v mnohem menším počtu (2,7 procenta a 6,6 procent pacientů).

Seznamte se se mnou ve 22. století: 10 tajemství dlouhověkosti od 110letých:

V září zemřela 75letá žena v dlouhodobé klinické studii aducanumabu poté, co MRI mozku prokázala otok a krvácení. Zatím se nezjistilo, zda její smrt souvisela s drogou. Sluší se také dodat, že při pokusech léčit Alzheimerovu chorobu monoklonálními protilátkami často dochází ke krvácení a otoku mozku. Tyto nežádoucí účinky byly hlášeny u bapineuzumabu a solanezumabu, které selhaly v klinických studiích.