Sirup proti kašli by mohl být lékem na Parkinsonovu chorobu

Laboratorní experimenty na lidských nervových buňkách i na zvířatech ukázaly, že ambroxol má schopnost zvyšovat hladinu proteinu glukocerebrosidázy (GCase) v neuronech. Tento protein plní v mozku čistící funkci, zabraňuje tvorbě toxických akumulací v tkáních jiného proteinu, alfa-synukleinu. Právě spleti alfa-synukleinu jsou v současnosti považovány za hlavní viníky ničení a smrti neuronů u Parkinsonovy choroby. A umělé zvýšení hladin GCase ambroxolem pomáhá nervovým buňkám vyčistit alfa-synuklein a zůstat déle zdravé, což by teoreticky mělo zpomalit progresi Parkinsonovy choroby.

Skupina vědců z University College London (UK) a řady dalších výzkumných center provedla první klinické zkoušky ambroxolu na 17 pacientech s Parkinsonovou chorobou. Účastníci užívali drogu denně po dobu šesti měsíců. Zpráva o studii byla publikována v časopise JAMA Neurology. Hlavním účelem studií bylo zjistit, jak bezpečný je Ambroxol pro pacienty a jak dobře je jimi snášen.

Ukázalo se, že lék nejenže nezpůsobuje žádné negativní vedlejší účinky, ale také úspěšně překonává hematoencefalickou bariéru, to znamená, že je schopen proniknout z krve do mozkové tkáně. Navíc testy ukázaly, že v důsledku užívání ambroxolu se hladina proteinu GCase v mozkomíšním moku účastníků zvýšila o 35 % a jejich stav se mírně zlepšil.

Takové slibné výsledky z malé pilotní studie vedly charitativní organizace k přidělení více než 522 000 liber na další fázi zkoušek ambroxolu, jejichž cílem je určit optimální dávkování léku. Očekává se, že již v roce 2020 začne nová, mnohem větší a delší studie, která bude probíhat v souladu se „zlatým standardem“ provádění klinických studií. Spojené království v současné době nabírá účastníky pro tuto studii.